실험실에서 배양한 '미니 뇌'가 인간의 복잡한 뇌 발달 과정을 재현하고, 자폐증, 뇌전증 같은 난치성 뇌 질환 치료에 실마리를 제공할 수 있다는 연구 성과가 연이어 보고되고 있다. 스탠퍼드·하버드 대학교 등 세계 각국의 연구진은 사람의 '성체 세포'를 초기 발달 상태로 되돌린 '유도만능줄기세포'를 이용해 뇌와 유사한 미니 조직인 '오가노이드'를 만들고, 이를 질병 연구와 신약 개발에 활용하고 있다. 이러한 기술적 진보는 그동안 연구에 한계가 많았던 난치성 뇌 질환의 원인을 밝히고 맞춤형 치료법을 개발할 수 있는 새로운 가능성을 열었다는 점에서 크게 주목받고 있다.

연구진들이 만든 인간 뇌 오가노이드는 무려 200일 동안 성장을 이어가며 지름 4mm 크기의 구 형태로 발달했다. 쥐 세포로 만든 오가노이드가 불과 9일 만에 신경세포 생성을 멈춘 것과 대조적이다. 이는 인간의 뇌가 쥐보다 약 10배 더 천천히 성숙한다는 특성을 실험실에서 처음으로 재현해낸 것이다.

학계는 여기서 한발 더 나아가 각자의 방식으로 오가노이드 기술을 고도화하고 있다. 스탠퍼드 대학교 연구팀은 대뇌피질, 척수, 근육 오가노이드를 하나로 합쳐 전기 자극을 주면 근육이 실제로 수축하는 인공 신경 회로를 구현해 냈다. 한편, 하버드 대학교 연구팀은 5명의 서로 다른 기증자 세포를 섞어 만든 오가노이드로 동일한 약물에 대해 사람마다 반응이 어떻게 다른지 추적하는 데 성공했다. 이는 향후 개인 맞춤형 신약 개발로 이어질 수 있는 기반이 된다.

이러한 기술은 실제 임상 치료로도 이어지고 있다. 스탠퍼드 대학교 연구팀은 신경세포의 이동을 방해해 자폐증과 뇌전증을 유발하는 '티모시 증후군'의 유전적 오류를 오가노이드 모델을 통해 수정하는 방법을 발견했다. 이를 바탕으로 올해 세계 최초로 오가노이드 환경에서 개발된 뇌 질환 치료제의 임상 시험이 진행될 예정이다.

여러 뇌 영역을 결합한 조립형 오가노이드인 '어셈블로이드' 기술을 개발한 스탠퍼드 대학교 세르지우 파스카(sergiu pașca) 교수는 "이 줄기세포 기반 모델들은 앞으로 10년간 복잡한 뇌 질환의 생물학적 원인을 밝히는 데 점점 더 큰 역할을 할 것"이라며 "오랫동안 접근하기 어려웠던 질환들의 원인도 마침내 규명할 수 있을 것"이라고 전망했다.

전 세계적인 뇌 오가노이드 연구 동향과 주요 대학의 성과를 종합한 이번 기획 기사(mini models of the human brain are revealing how this complex organ takes shape: 인간 뇌의 미니 모델이 이 복잡한 기관의 형성 과정을 밝히다)는 4월 국제 학술지 '네이처(nature)'에 게재됐다.